CRISPR基因组编辑:通用视图

Ram Mohan Ram Kumar *

实验病理学,洛桑大学医院(CHUV),瑞士洛桑大学的

*通信地址:Ram Mohan Ram Kumar博士实验病理学,洛桑大学医院(CHUV),瑞士洛桑大学电子邮件:ram.kumar@chuv.ch

日期:提交:2017年6月13日;批准:2017年6月21日;发表:2017年6月23日

本文引用:Kumar RMR。CRISPR基因组编辑:通用视图。J其他地中海麝猫基因。2017;1:001 - 002。DOI:10.29328 / journal.jgmgt.1001001

版权许可:Kumar RMR©2017。这是一个开放的文章在知金博宝app体育识共享归属许可下发布的,它允许无限制的使用,分布和繁殖在任何媒介,提供最初的工作是正确的引用。

CRISPR技术提出了基因工程和基因改造是一条前进的道路。框架使用CRISPR技术操纵人类基因组是极大的兴趣,其发展和应用的形式兴奋研究者和生物技术社区随着出版物数量的引用CRISPR基因打靶系统在PubMed上涨主要索引。从技术的角度来看,我们当中的大多数人认为,这将是相对简单的过程,但技术可行性从来都不是唯一的考虑在做实验。CRISPR工程讨论的大多是些主要围绕其能力治疗疾病或编辑人类胚胎的基因。在真正的意义上,生物学家关于CRISPR欲望是其特异性:目标和确定基因组中特定的DNA序列电路。

尽管CRISPR已成为一场革命在基因组编辑在科学界,它经历了一个密切关注甚至在非科学社区。一想到使用CRISPR系统治疗遗传疾病获得支持,但少一个不支持这项技术的使用进行编辑的人类生殖系细胞有可能传递遗传信息,引发了一场关于我们想扮演的角色的问题在我们的进化。有趣的是,在一篇社论中,出现在科学,它提到关于呼吁暂停生殖系基因修改CRISPR发现,科学家、伦理学家和决策者在人类对象和引用中使用CRISPR CRISPR系统需要更大的透明度。还强调优化基准测试的必要性和不相干的修改由CRISPR系统,测定的影响,在很大程度上是未知的[1]。然而,巨大的潜力CRISPR系统治疗遗传疾病一直强调尽管所有的担忧。

CRISPR技术已用于人类细胞体外修改遗传疾病的基因,这表明一个潜在的治疗许多疾病。谢等人率先使用这种技术来治疗致病突变细胞beta-thalassemia患者[2]。Ebina et al .,报道的使用这项技术在消除艾滋病毒感染者的病毒基因组HIV - 1病毒的基因组编辑[3]。Schwank et al .,报道称CRISPR有可能修复囊性纤维化条件通过编辑囊性纤维化患者的受体位点[4]。几个研究小组已经CRISPR技术用于正确的抗肌萎缩蛋白突变,该基金持有多少承诺Duchene治疗肌营养不良(DMD) (5 - 9)。

未来几年承诺为基因组编辑一些最激动人心的时刻。与很多潜在治疗遗传疾病可能会引发应用遗传学的新时代,但高的审查。基因组的快速和高效的编辑没有目标的需要小时给一个现实的可能性来治疗这种疾病。使用这种技术的科学家和议员呼吁开放讨论的严重的伦理问题,以及数以百万计的患者可能会从中受益,未来几年将CRISPR技术的巨大进步。