慢性疾病的药物经济学研究和护理费用:摩洛哥血友病病例

这篇文章试图丰富一些经济学方法的文献，如成本效益分析，以帮助医疗人员决定如何治疗慢性疾病，如血友病。从摩洛哥收集数据是为了解释这些方法的重要性。

经济学人士可以声称在决策过程中引入经济合理问题对健康领域的行动进行评估。实际上，经济理论是一个选择的理论，将替代行动的结果分别与他们所需的手段相对。目的寻求的是效率，也就是说，动员的资源成本与获得的结果之间的最佳比率。适用于卫生领域，经济方法与评估的医学方法不同，如“循证医学”，这些方法有利于有效性的单一标准，以及从强调健康所产生的支出的会计或财务方法的核算或财务方法行动。这种效率问题的实施需要经济计算工具的开发和调整，并且通常采用成本效益分析（CEA），成本实用性分析（ACU）或成本效益分析（CBA）的形式，这构成了根本工具箱工具，用于健康战略的经济评估。这种健康决策的经济方法现在被广泛用于通知资源分配方面的选择。

本文的目的是强调这种类型的研究在慢性疾病治疗中的重要性，特别是在血友病的情况下。这些分析对于评估药物的实际成本和与预防性治疗策略相比使用药物的益处是必要的。

慢性疾病的定义是长期的、进行性的疾病，通常与残疾和严重并发症的威胁有关。因此，慢性病的特点是进展缓慢，无治愈倾向，质量和预期寿命降低。根据世界卫生组织(世卫组织)的数据，其主要风险因素有四种:烟草、酒精、缺乏运动和不健康的饮食习惯。从公共卫生的角度来看，预防艾滋病将大大降低发病率和死亡率。

对于患有慢性病的人来说，疾病"首先是与医学的一种慢性关系，是医疗后续工作的一种"时间化"，这就要求病人不断适应这一特定的护理组织。这是以职业、家庭和社会生活可以与医疗随访相协调为前提的，但大部分时间都是以实际的调整工作为代价的。

根据在比利时进行的一项研究，慢性病患者占人口的25%，占卫生总开支的70%。多年来，慢性病对公共卫生支出的巨大和日益增长的影响有所增加。仅仅5年，这些费用就增长了10%。

血友病是慢性疾病的一个很好的例子。它是一种遗传性出血性疾病，隐性遗传与X染色体相连。生物学诊断是对血友病a缺乏因子VIII和血友病B缺乏因子IX的TCA进行的扩展。

抗血友病因子缺乏症的严重程度与疾病的临床严重程度有很好的相关性[5-11]。我们这样定义:

•严重的血友病：因素VIII或IX：<1％，

•中度血友病:因子VIII或IX: 1 - 5%，

轻微血友病:因子VIII或IX: 6 - 35%

血友病影响了1例，其中10,000个出生物，其中80％是血友病患者（由于因子VIII缺乏，由于因子IX缺乏导致的血友病患者）[12]。世界卫生组织（世卫组织）估计，目前有400,000例全世界的血友病患者。

我们没有摩洛哥血友病的统计数据。如果我们考虑估计每10 000名儿童中就有1名患有血友病的统计数字，那么在摩洛哥，我们必须有3700名儿童患有这种异常情况，而该国仅确定950例属于AMH(摩洛哥血友病协会)级别。由于缺乏全国血友病登记制度，这一主要缺点解释了对患者的治疗护理水平不足。

我们在研究期间使用了成本效益分析。严格意义上的成本效益分析比较了一个健康干预与另一个健康干预的成本和影响。这是一种衡量对成本和效果的选择的边际影响。分析总结成本效益，其中分子是两种策略之间成本差异的估计，并且分母是通过选择一个介入对另一个干预的预期结果差异的估计（图1）。干预的结果可以在避免住院的数量中表达，案件的数量治愈，生命的数量保存或挽救了寿命年数。结果经常在质量（质量调整的终身年度）调整的年份中表达。这称为成本实用性分析。考虑到生活质量的一种方法是要求研究参与者为他们目前的健康状况提供0比1的分数。一个完美健康的人将给出1的分数和一个人的质量降低的分数，例如0.8。零分为最坏情况的情况以及已故患者保留。 Thus, a year of life of the person in poor health will be worth, according to this example, 0.8 QALY and two years in this state, 1.6 QALY. Another way to assess patients’ quality of life is to submit questionnaires examining different aspects of their lives.

为了强调血友病预防的重要性，我们收集了摩洛哥拉巴特儿童血液学和肿瘤学中心随访的12名患者的数据，以便准确追踪这种治疗的成本(见表1)。

目前治疗的挑战是尽快保护血友病患者的关节，特别是在反复出血时受影响的患者。为了保持合资资本，一个“零损失”的目标成为了目标。然而，由于每个血友病患者都是独特的，所以只有在每种治疗都是个性化的情况下，才能想象这一目标。换句话说，预防治疗必须适应每个病人，考虑到他的年龄，他的出血表型，他的生活方式(个人的，专业的)，他的身体活动水平，以及他的药代动力学参数[13]。

■患者体重19 ~ 80 kg。

■平均剂量为30iu /kg，

每周15 - 50iu /kg。

■凝血因子浓缩物的总消耗量为936,000 IU，因子VIII和576,000 IU的因子IX。

平均因子消耗量为1757 IU/kg/患者/年(1300 IU -2700 IU)

通过这种“个性化”协议，我们能够

■减少，看看半曲的消失

■恢复正常活动

■减少残疾

■以上所有降低成本

治疗成本是长期预防的主要障碍[14]。只有在分配到血友病患者的重要资源，才能进行预防。然而，它是长期有利可图的，因为它消除了随后的联合损坏管理中固有的高成本，并提高了生活质量[15]。即使在传统上投入血友病护理的国家，也非常重要的是，非常重要的是，即使在传统上投入血糖护理的国家，以及预防良好的治疗标准，也是非常重要的。在接入凝血因子浓缩物的国家有限的国家，预防对于大多数患者来说是遥不可及的。但是，一些国家现在开始向儿童治疗预防性治疗[16]。这些患者的后续数据对于确认对关节的影响非常重要。患者和医疗保健专业人员必须共同努力，倡导国家血级护理计划，并购买足够的凝血因子浓缩物。

在摩洛哥，血友病患者预防性治疗的理论年费用根据体重、疾病的严重程度和并发症的出现而有所不同。这一费用从70万至300万MDH不等。

要素集中的真实年度成本在35万MDH至150万MDH之间，与理论数字相比下降了50%。为了能够进行真正的成本效益分析，我们必须获得血友病治疗需求(直接、间接、医疗和非医疗)的费用数字，以证明血友病预防措施的有效性。预防可降低关节出血的发生率和严重程度，保持关节功能，提高生活质量。因此，从长远来看，它是有利可图的，因为它消除了关节受损患者后续护理的高成本。需要进行成本效益研究，以确定最低剂量，以降低护理成本，并在更大范围内扩大预防的可及性。

分析药品和医疗费用对卫生系统，特别是在资源有限的国家，正变得至关重要。必须实施、传播、评估和监测有关建议的护理协议。抗生素的处方和配药，尤其是在儿科，值得进行药物经济学研究。全面的药物分析是必要的，以评估药物的实际成本和它们的使用效益。矛盾的是，普通大众可以获得的药物，虽然不是很贵，但实际成本更贵。

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